Un revolucionario tratamiento de edición genética ha dado esperanza a un bebé de menos de un año, KJ Muldoon Jr., quien fue tratado por una rara condición metabólica. Este caso marca la primera vez que un tratamiento de edición genética se ha adaptado específicamente para un individuo. El equipo médico, compuesto por más de 45 expertos, desarrolló la terapia en menos de siete meses, destacando el potencial de la tecnología CRISPR para corregir mutaciones genéticas críticas y salvar vidas.
La intervención fue impulsada por la necesidad urgente que mostraba el pequeño, cuya enfermedad provocaba la acumulación de amoníaco en su organismo, una condición frecuentemente mortal sin un trasplante de hígado. La terapia se centró en modificar una sola letra del ADN del paciente, una hazaña que demuestra el avance en la precisión de la edición genética actual. Aunque los primeros resultados son prometedores, los médicos advierten que aún es temprano para determinar el éxito total del tratamiento, aunque KJ muestra signos de mejora.
Sin embargo, este caso pone de manifiesto los desafíos que enfrenta la edición genética para condiciones raras, ya que los costos de desarrollo suelen ser prohibitivos. A pesar del éxito inicial, los expertos subrayan la necesidad de encontrar un modelo sostenible para tratamientos personalizados, ya que muchos de estos enfoques innovadores quedan fuera del alcance por su alto costo. La historia de KJ podría ser un faro de esperanza, sugiriendo que un futuro donde se puedan ofrecer tratamientos individualizados podría estar más cerca de lo que pensamos.
Leave a Reply