Un bebé llamado Kyle ‘KJ’ Muldoon Jr. ha sido tratado con el primer fármaco de edición genética personalizado, un hito que representa la promesa de un nuevo enfoque en la terapia de enfermedades genéticas raras. Este tratamiento, que implica la corrección de un error específico en su ADN, fue diseñado en menos de siete meses por un equipo de más de 45 científicos y médicos, quienes trabajaron juntos para ofrecerle una oportunidad de vida a KJ.
KJ sufre de una rara afección metabólica provocada por una alteración genética particular. El tratamiento utiliza una nueva versión de la tecnología CRISPR, conocida como edición base, que permite la sustitución precisa de un solo nucleótido en el ADN. Aunque se estima que este tipo de tratamientos podrían revolucionar la medicina, también se enfrenta a desafíos significativos, como los altos costos y la necesidad de recuperar la inversión en su desarrollo, lo que deja a muchas condiciones raras sin opciones de tratamiento viables.
A pesar de que la efectividad del tratamiento aún está en evaluación, KJ está creciendo y mostrando señales de mejoría, lo que genera esperanza en las posibilidades de la terapia genética personalizada. Este caso subraya la necesidad de avanzar hacia métodos más accesibles de tratamiento genético, ya que actualmente solo se están desarrollando terapias para condiciones genéticas más comunes, dejando a muchas personas sin la ayuda que requieren.
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