En un avance sorprendente en la medicina, un bebé llamado Kyle ‘KJ’ Muldoon Jr. fue tratado con el primer medicamento de edición genética personalizado. Este tratamiento, creado en menos de siete meses, fue diseñado específicamente para corregir un error en su ADN que causaba una condición metabólica mortal. Este hito marca un paso hacia la medicina individualizada, mostrando el enorme potencial de las nuevas tecnologías de edición genética.
El tratamiento utilizado fue una nueva versión de la tecnología CRISPR, llamada edición de bases, que permite reemplazar una sola letra del ADN en un lugar específico. Los investigadores vislumbraron un futuro donde niños enfermos podrían recibir terapias personalizadas en función de su secuencia genética. Aunque KJ ha recibido tres dosis del tratamiento sin complicaciones y está mostrando señales de mejoría, aún queda mucho por descubrir sobre la eficacia a largo plazo.
Este caso no solo destaca una impresionante hazaña médica, sino que también resalta los retos del acceso a tratamientos de edición genética. A pesar del éxito inicial, la realidad es que muchas condiciones genéticas raras aún no cuentan con opciones de tratamiento viables. Los científicos se enfrentan al dilema de que los costos de desarrollar estas terapias son prohibitivos sin un modelo que permita recuperarlos, lo que plantea importantes cuestiones sobre cómo avanzar en el futuro de la medicina.
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