Un bebé llamado Kyle ‘KJ’ Muldoon Jr. ha sido tratado con el primer medicamento de edición genética personalizado, marcando un hito en la medicina moderna. Este innovador tratamiento se desarrolló en menos de siete meses para abordar una rara condición metabólica causada por una errata genética. Los médicos y científicos involucrados en el proyecto utilizaron una avanzada versión de la tecnología CRISPR, conocida como edición base, para corregir una letra específica en el ADN del niño, un enfoque que demuestra la precisión que las nuevas herramientas de edición genética pueden ofrecer.
Aunque el tratamiento ha mostrado signos iniciales de éxito, los expertos destacan los desafíos que enfrenta la edición genética personalizada. Este avance podría cambiar la vida de muchos pacientes que sufren de enfermedades raras, pero la realidad es que la mayoría de estas condiciones son tan poco comunes que las empresas farmacéuticas podrían no ser capaces de cubrir los costos de desarrollo. En el caso de KJ, el costoso tratamiento probablemente no se repetirá, lo que plantea preocupaciones sobre la viabilidad de crear medicamentos personalizados a gran escala.
A pesar de las dificultades, el éxito en el tratamiento de KJ podría allanar el camino hacia un futuro donde los padres lleven a sus hijos enfermos a clínicas para recibir tratamientos a medida basados en sus perfiles genéticos. Este caso subraya una brecha crítica entre las posibilidades de la edición genética y la disponibilidad de tratamientos accesibles para quienes los necesitan. A medida que la tecnología avanza, los investigadores están comenzando a trabajar en la estandarización de estos tratamientos, lo que podría revolucionar la medicina y ofrecer soluciones a condiciones que actualmente carecen de cura.
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