El sorprendente tratamiento que está cambiando la vida de un bebé con una enfermedad rara

En un avance médico sin precedentes, un bebé llamado Kyle ‘KJ’ Muldoon Jr. fue tratado con un revolucionario fármaco de edición genética personalizado, diseñando su tratamiento en menos de siete meses. KJ, que padece una rara condición metabólica causada por un error en un gen, recibió un tratamiento único que marca un hito en la medicina,…

Los investigadores utilizaron una nueva técnica de edición conocida como base editing, permitiendo corregir un solo nucleótido en su ADN. Tras recibir tres dosis, KJ ha mostrado signos de mejoría y está creciendo y prosperando, aunque aún se necesita más tiempo para evaluar completamente la efectividad del tratamiento. Esta experiencia destaca la posibilidad de tratamientos altamente personalizados, pero también plantea desafíos significativos en la viabilidad económica de estos avances para condiciones raras, que son difíciles de tratar…

Las perspectivas para el futuro son esperanzadoras, ya que este tratamiento podría abrir la puerta a soluciones personalizadas para diversas enfermedades genéticas. Sin embargo, la comunidad médica reconoce que el costo y la … logística de estos tratamientos requieren atención inmediata. Mientras tanto, el caso de KJ llena de esperanza a muchos, demostrando que el futuro de la medicina puede estar en la edición genética personalizada.