En un avance impresionante en el campo de la medicina, un bebé llamado Kyle “KJ” Muldoon Jr. ha sido tratado con el primer medicamento personalizado de edición genética. Este tratamiento, desarrollado en menos de siete meses, busca corregir una condición metabólica rara provocada por un error específico en su ADN. Este hito marca un cambio significativo en cómo podemos abordar las enfermedades genéticas, ofreciendo una posible solución a futuros pacientes con condiciones similares.
El equipo médico, compuesto por más de 45 científicos y médicos, utilizó una nueva versión de la tecnología CRISPR, conocida como edición base. Esta herramienta permite reemplazar una sola letra de ADN en un lugar específico, lo que representa un avance respecto a las versiones anteriores que se centraban en eliminar genes. A pesar de los desafíos y la individualidad del tratamiento de KJ, los médicos están viendo signos prometedores de éxito, ya que el bebé ha comenzado a crecer y prosperar tras recibir las tres dosis del tratamiento.
Sin embargo, este tratamiento personalizado destaca una creciente crisis en la tecnología de edición genética. Aunque este tipo de tratamientos podría salvar miles de vidas, muchos son tan raros que las empresas no podrían recuperar los costos de desarrollo. La situación plantea la urgente necesidad de buscar modelos que permitan la escalabilidad de tratamientos individualizados. El caso de KJ sugiere que en el futuro, los padres podrían llevar a sus hijos a clínicas donde se secuenciará su ADN para recibir tratamientos rápidos y personalizados, abriendo nuevas posibilidades en la lucha contra enfermedades genéticas.
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