Un bebé llamado Kyle ‘KJ’ Muldoon Jr. ha sido tratado con un innovador medicamento de edición genética personalizado, marcando un hito en la medicina. Este tratamiento, que se diseñó en menos de siete meses, busca corregir una anomalía genética que causa una grave condición metabólica en el infante. Los doctores han compartido su entusiasmo, señalando que esta es la primera vez que un tratamiento de edición genética ha sido elaborado de manera específica para un solo individuo, lo que podría cambiar el panorama del tratamiento de enfermedades genéticas raras.
La intervención involucró a más de 45 expertos de distintas disciplinas, quienes se unieron para crear un tratamiento que podía corregir una letra errónea en el ADN de KJ. El contexto es alarmante; aunque la tecnología de edición genética tiene el potencial para curar miles de condiciones genéticas, la mayoría de estos trastornos son tan raros que jamás se recuperan los costos de desarrollo de un tratamiento. A pesar de esto, el equipo detrás del tratamiento mostró una fuerte esperanza en el futuro de la medicina personalizada y la posibilidad de que en algún momento las enfermedades raras puedan ser tratadas antes de que causen daños irreparables.
KJ ha recibido dosis del tratamiento sin complicaciones y los médicos observan signos de mejora, lo que sugiere que la edición genética pudo haber tenido éxito parcial. Este avance plantea escenarios prometedores donde los padres podrían llevar a sus hijos enfermos a clínicas para recibir tratamientos hechos a la medida basados en sus secuencias genéticas. Sin embargo, la falta de alternativas para numerosas condiciones ultra-raras resalta la necesidad de un enfoque más sistemático y la urgencia de encontrar soluciones para facilitar la disponibilidad de estas terapias personalizadas en el futuro.
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