Un bebé llamado Kyle ‘KJ’ Muldoon Jr. ha sido el primer paciente tratado con un medicamento de edición genética personalizado diseñado específicamente para corregir una anomalía en su ADN. Esta hazaña médica, que se desarrolló en menos de siete meses, representa un avance significativo en la lucha contra enfermedades genéticas raras. KJ sufre de una condición metabólica mortal derivada de un error en su ADN, y este tratamiento busca corregir precisamente esa falla.
La tecnología utilizada se conoce como edición de base, un nuevo enfoque de CRISPR que permite reemplazar letras específicas en la secuencia de ADN. Aunque este tratamiento es extraordinario y ha permitido a KJ recibir tres dosis sin complicaciones, los expertos advierten que es poco probable que se utilice nuevamente debido a los altos costos y la naturaleza única de la terapia. Se estima que tratamientos personalizados como este podrían costar hasta 800,000 dólares, lo que plantea desafíos importantes para su uso generalizado.
El caso de KJ marca un posible futuro donde se podrían ofrecer tratamientos de edición genética personalizados a niños enfermos mediante la secuenciación de su ADN. Sin embargo, la mayoría de las empresas solo se centran en condiciones genéticas comunes, dejando de lado muchas enfermedades raras. La urgencia de abordar esta brecha entre lo que la edición genética puede lograr y lo que está disponible para los pacientes es más apremiante que nunca, especialmente después del aparente éxito en el tratamiento de KJ.
Leave a Reply