Un bebé de pocas semanas de edad ha recibido un tratamiento pionero de edición genética personalizado, marcando un hito en la medicina moderna. Este tratamiento fue diseñado específicamente para corregir un error genético que causa una enfermedad metabólica mortal, lo que subraya el potencial de las nuevas tecnologías en el tratamiento de enfermedades raras. Los médicos desarrollaron la terapia en menos de siete meses, una tarea increíble que involucró a más de 45 científicos y médicos.
El procedimiento involucró una versión avanzada de la tecnología CRISPR llamada base editing, capaz de modificar letras específicas del ADN. Aunque este tratamiento fue un intento único para el bebé, los expertos advierten sobre los desafíos económicos que enfrenta la edición genética. La mayoría de las enfermedades raras son demasiado costosas para desarrollar tratamientos viables que puedan ser recuperados por las empresas biotecnológicas, haciendo que estas innovaciones sean poco accesibles para los afectados.
A pesar de las dificultades, los resultados iniciales con el tratamiento son prometedores. El bebé, conocido como KJ, ha mostrado signos de mejoría y está creciendo bien. Los médicos creen que el tratamiento ha tenido éxito parcial en su condición, lo que abre la puerta a un futuro donde los tratamientos personalizados sean más habituales. Este caso destaca la necesidad urgente de encontrar formas efectivas de llevar la edición genética a más pacientes, especialmente en el contexto de enfermedades raras que actualmente quedan desatendidas.
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