Un bebé llamado Kyle “KJ” Muldoon Jr. ha sido tratado con una innovadora terapia de edición genética personalizada que marca un hito en la medicina. Este tratamiento, creado en menos de siete meses, se diseñó específicamente para corregir un error de una sola letra en su ADN, el cual causaba una rara condición metabólica potencialmente mortal. La terapia representa el primer intento de utilizar la edición genética de manera individualizada para tratar enfermedades genéticas extremadamente raras.
El tratamiento implica el uso de una versión avanzada de CRISPR, conocida como base editing, que permite modificar una letra específica en el ADN para restaurar su función. Aunque el tratamiento de KJ ha mostrado resultados alentadores, con el bebé creciendo y desarrollándose sin complicaciones, la terapia destaca las dificultades y el costo asociado a desarrollar tratamientos personalizados para condiciones genéticas raras. Expertos advierten que, aunque el futuro de la medicina podría incluir trabajos similares, la mayoría de las condiciones genéticas son tan infrecuentes que resulta difícil justificar el costo de su desarrollo.
A pesar de estos desafíos, el caso de KJ abre la puerta a un futuro donde los padres puedan llevar a sus hijos a clínicas para recibir tratamientos específicos basados en su ADN secuenciado. Aunque en este momento los tratamientos personalizados son más factibles para enfermedades hepáticas, hay esperanzas de que en el futuro se pueda aplicar esta tecnología en enfermedades cerebrales y musculares. El éxito observado en el tratamiento de KJ resalta la urgencia de avanzar hacia una solución que permita escalar los tratamientos personalizados para más pacientes necesitados.
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