Un bebé, conocido como KJ, ha sido tratado con la primera terapia de edición genética personalizada del mundo. Esta revolucionaria intervención fue diseñada a medida para corregir un error específico en su ADN causante de una grave condición metabólica. En menos de siete meses, un equipo de más de 45 científicos logró desarrollar un tratamiento único que marca un hito en la lucha contra enfermedades genéticas raras y resalta el enorme potencial de la edición genética.
El tratamiento se llevó a cabo utilizando una nueva versión de la tecnología CRISPR, conocida como edición base. Este método permite sustituir una única letra de ADN, lo que en este caso, se convirtió en una esperanza para KJ, quien presentaba síntomas críticos desde su nacimiento. A pesar de las dudas sobre la viabilidad comercial de tratamientos tan personalizados, los médicos implicados son optimistas, señalando que KJ está mostrando signos de mejoría y un desarrollo más saludable, lo que sugiere que la terapia pudo haber sido exitosa.
Esta experiencia subraya las ambiguas fronteras de la edición genética. Si bien el tratamiento ofrece un vistazo al futuro de la medicina personalizada, donde las terapias puedan ser elaboradas específicamente para las necesidades de cada paciente, también pone de manifiesto los desafíos económicos. La mayoría de los tratamientos para enfermedades raras son inviables comercialmente, lo que plantea la urgente necesidad de encontrar soluciones que permitan escalar estos avances para que todos los niños afectados puedan beneficiarse de ellos.
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