Un bebé de menos de un año ha sido tratado con el primer medicamento de edición genética personalizado, marcando un hito en la medicina moderna. Este innovador tratamiento fue creado en menos de siete meses y se diseñó específicamente para corregir un error genético que causaba una condición metabólica mortal en el bebé, conocido como KJ. La investigación detrás de este avance se centra en la nueva tecnología de edición genética llamada ‘base editing’, que permite realizar modificaciones precisas en el ADN.
KJ, que padecía un trastorno metabólico debido a una mutación en su ADN, recibió tres dosis del tratamiento, y aunque los médicos aún no pueden confirmar la eficacia del mismo sin realizar una biopsia, se observan signos de mejora en su salud. Este proyecto involucró a más de 45 científicos y médicos, quienes trabajaron intensamente para diseñar el medicamento y obtener la aprobación de las autoridades sanitarias para realizar este experimento único. La esperanza es que tratamientos como este puedan evitar que pacientes con enfermedades raras mueran prematuramente.
Pese a su éxito, el caso de KJ también pone de relieve los retos que enfrenta la edición genética en términos de accesibilidad y costo. A medida que la tecnología avanza, surgen preocupaciones sobre la viabilidad de tratamientos personalizados para condiciones extremadamente raras, resistiendo la tendencia de las empresas a centrarse únicamente en enfermedades más comunes. Sin embargo, el progreso observado en el tratamiento de KJ es un llamado urgente para encontrar soluciones que permitan a más pacientes beneficiarse de estos tratamientos innovadores en el futuro.
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