¡Revolutionario! El primer tratamiento de edición genética personalizado transforma la vida de un bebé.

Un bebé llamado Kyle “KJ” Muldoon Jr. ha sido tratado con el primer medicamento de edición genética personalizado, marcando un hito en la medicina. Este innovador tratamiento fue diseñado en menos de siete meses para combatir una rara condición metabólica causada por un error de escritura en un gen. Los médicos lograron corregir este defecto utilizando una nueva tecnología de edición genética conocida como ‘base editing’, lo que demuestra el impresionante potencial de estas técnicas avanzadas.

KJ, que nació en agosto y mostró signos de letargia, fue diagnosticado con un trastorno metabólico que provoca la acumulación de amoníaco, a menudo fatal sin un trasplante de hígado. Los investigadores, después de descubrir su condición, se apresuraron a desarrollar un tratamiento específico que se enfocó en corregir una sola letra en su ADN. Aunque KJ ha recibido tres dosis del tratamiento y está mostrando signos de mejora, los expertos advierten que es pronto para confirmar el éxito total de la terapia.

Este caso único destaca las posibilidades y desafíos de la edición genética personalizada. A medida que la tecnología avanza, surge una creciente preocupación sobre cómo hacer accesibles estos tratamientos costosos para condiciones genéticas raras. Mientras tanto, la esperanza de que algún día puedan ofrecerse tratamientos avanzados a más pacientes continúa, impulsando la investigación en esta fascinante área médica.