Un bebé de nombre Kyle “KJ” Muldoon Jr. ha sido tratado con el primer fármaco de edición genética personalizada, marcando un hito en la medicina. En menos de siete meses, un equipo de más de 45 científicos diseñó un tratamiento específico para corregir un error en su ADN causado por una condición metabólica inusual. Este desarrollo promete un futuro donde la edición genética podría erradicar enfermedades raras que actualmente son mortales en muchos casos.
La obligación de tratar a KJ surgió de la detección de una enérgica condición médica que causaba la acumulación de amoníaco en su cuerpo, que en ausencia de un trasplante de hígado sería letal. La terapia de edición genética consistió en modificar una sola letra de su ADN, utilizando una versión avanzada de la tecnología CRISPR conocida como edición de bases. Aunque el tratamiento fue administrado en tres dosis, el verdadero impacto aún está en evaluación, aunque los signos iniciales son alentadores.
Sin embargo, este caso también resalta un dilema: el costo y la viabilidad de tratamientos gene-edited personalizados, que probablemente nunca se utilicen de nuevo debido a su elevada complejidad y costo. A medida que la tecnología avanza, la comunidad científica enfrenta el desafío de hacer accesibles tratamientos que podrían salvar vidas, sobre todo para condiciones genéticas raras que actualmente no reciben atención adecuada en el ámbito médico.
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