Un bebé llamado Kyle “KJ” Muldoon Jr. ha sido tratado con un innovador medicamento de edición genética personalizado, que marca un hito en la medicina. Este tratamiento, diseñado específicamente para él en menos de siete meses, promete revolucionar la manera en que se abordan las enfermedades genéticas raras. Los médicos han logrado corregir un error específico en sus genes, que provocaba una condición metabólica mortal, utilizando una nueva versión de la tecnología CRISPR conocida como edición base.
El tratamiento de KJ ha destacado la capacidad de la edición genética para ofrecer soluciones personalizadas, aunque también ha puesto de manifiesto los desafíos y costos asociados con el desarrollo de terapias para enfermedades extremadamente raras. A pesar de los avances, se estima que un tratamiento similar podría costar alrededor de 800,000 dólares, lo que plantea un dilema sobre la viabilidad de estos enfoques en un contexto más amplio. Aunque KJ ha comenzado a mostrar signos de mejora, los investigadores continúan monitoreándolo para comprender completamente los efectos de esta terapia pionera.
La historia de KJ resalta una visión futura en la que la secuenciación del ADN permitirá generar tratamientos individuales rápidamente para niños enfermos. Sin embargo, el camino aún es incierto, ya que muchas enfermedades raras no están siendo atendidas actualmente por las empresas de biotecnología. La aparente eficacia del tratamiento de KJ está impulsando la urgencia de establecer un modelo sostenible para la edición genética personalizada, donde otros pacientes con condiciones igualmente raras puedan beneficiarse de estos avances médicos.
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