Kyle “KJ” Muldoon Jr., un bebé diagnosticado con una rara condición metabólica, ha sido tratado con un medicamento de edición genética diseñado específicamente para él. Este tratamiento innovador, que se desarrolló en menos de siete meses, es el primero de su tipo dirigido a corregir un error en el ADN de un individuo, demostrando el gran potencial de la edición genética personalizada. KJ, que nació con un gen mal escrito causando una acumulación mortal de amoníaco en su organismo, recibió tres dosis del tratamiento, y aunque los resultados aún son preliminares, su estado ha mejorado.
El proyecto ha movilizado a más de 45 expertos en genética y medicina, quienes se apresuraron para diseñar el medicamento y obtener la autorización necesaria para su aplicación. Aunque el tratamiento fue administrado con éxito, muchos en la comunidad científica advierten sobre la crisis que enfrenta la edición genética, ya que muchos trastornos son tan raros que no justifican económicamente el desarrollo de tratamientos. Los investigadores, sin embargo, son optimistas sobre el futuro de estos tratamientos personalizados y la posibilidad de que algún día permitan salvar vidas.
Este avance destaca un posible futuro en el que las personas puedan acceder a tratamientos genéticos personalizados basados en la secuenciación del ADN. Aunque actualmente la tecnología se aplica principalmente a enfermedades del hígado, existe la esperanza de que en el futuro podría extenderse a condiciones neurológicas y musculares. La situación de KJ es una señal alentadora, aunque también subraya los desafíos de escalar estos tratamientos accesibles y sostenibles para los pacientes que más los necesitan.
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