Un bebé llamado Kyle “KJ” Muldoon Jr. ha sido tratado con un tratamiento personalizado de edición genética, marcando un hito en la medicina. Este innovador enfoque fue diseñado en menos de siete meses y se utilizó para corregir un trastorno metabólico mortal, establecido por una errónea secuencia de ADN. Los médicos y científicos detrás del tratamiento están entusiasmados con el potencial que tiene para revolucionar la forma en que se abordan enfermedades genéticas raras.
La técnica empleada, conocida como base editing, permite reemplazar una sola letra de ADN en un lugar específico, en contraste con versiones anteriores de CRISPR que eliminan genes por completo. Aunque el tratamiento actual fue diseñado específicamente para KJ y su rara condición, resalta los retos que enfrentan las tecnologías de edición genética, pues el coste de crear tratamientos similares puede ser inmenso, y las compañías pueden no recuperar esa inversión por la rareza de las enfermedades que podrían tratar.
El seguimiento del progreso de KJ promete abrir la puerta a un futuro donde las terapias genéticas personalizadas sean comunes. Mientras el niño crece y muestra signos de mejoras, se vislumbra un panorama donde tratamientos individualizados puedan ofrecer esperanzas a otros niños con enfermedades genéticas. Sin embargo, los expertos advierten que se necesita una solución para crear un acceso equitativo a estas innovaciones, ya que actualmente, muchos tratamientos ultra-raros no están siendo abordados por la industria.
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