Un bebé llamado Kyle ‘KJ’ Muldoon Jr. ha sido tratado con un innovador medicamento de edición genética personalizado, marcando un hito en el tratamiento de enfermedades raras. Esta intervención se llevó a cabo en menos de siete meses y es la primera vez que se adapta una terapia de edición genética para abordar la condición de un solo individuo. KJ sufre de una enfermedad metabólica rara causada por un error en un gen que podría ser fatal sin un trasplante de hígado.
El tratamiento fue diseñado por un equipo de más de 45 científicos y médicos, quienes utilizaron una nueva versión de la tecnología CRISPR, conocida como edición base. Esta técnica tiene la capacidad de reemplazar una sola letra de ADN en una ubicación específica, buscando corregir el error que provoca la enfermedad de KJ. Aunque la mayoría de estas terapias son únicas y muy costosas, el progreso en este caso podría abrir la puerta a un futuro donde los tratamientos personalizados sean una realidad común.
A pesar del éxito inicial, los desafíos persisten en la escalabilidad de estos tratamientos personalizados. Los expertos señalan que aunque hay un gran potencial para tratar miles de condiciones genéticas, muchas son tan raras que los costos de desarrollo podrían no ser recuperables. El momento histórico de KJ se convierte en un llamado a la acción para encontrar soluciones que permitan ofrecer tratamientos efectivos y accesibles para todos los que los necesiten.
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