Un bebé llamado Kyle “KJ” Muldoon Jr. ha recibido un tratamiento pionero de edición genética personalizado, que marca el comienzo de una nueva era en la medicina. Este tratamiento fue creado en menos de siete meses para abordar una condición metabólica mortal que afecta al niño, demostrando lo que la edición genética puede lograr a nivel individual. Esta intervención marca la primera vez que un tratamiento de edición genética se ha adaptado específicamente para corregir un fallo genético único en un individuo.
El tratamiento, diseñado por un equipo de más de 45 científicos y médicos, utiliza una versión avanzada de la tecnología CRISPR llamada edición de base, que permite reemplazar una letra específica de ADN. Aunque este tipo de tratamiento ofrece esperanzas para enfermedades genéticas raras, su alto costo y la dificultad en la obtención de aprobaciones regulatorias presentan enormes desafíos en su aplicación a gran escala. A pesar de estas dificultades, el caso de KJ sugiere que en el futuro, las terapias personalizadas podrían ser una opción viable para muchos pacientes.
A pesar de que el tratamiento ha mostrado señales iniciales de éxito, como el crecimiento y desarrollo del niño, aún queda por ver la extensión completa de sus beneficios. Este caso ha resaltado la urgencia de encontrar soluciones para ofrecer tratamientos personalizados a pacientes con condiciones raras, pues muchas de estas enfermedades quedan fuera del alcance de las empresas biotecnológicas. La comunidad científica se enfrenta al reto de negociar la brecha entre los avances en la edición genética y su accesibilidad para quienes más lo necesitan.
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