Un bebé llamado Kyle ‘KJ’ Muldoon Jr. ha sido el primer paciente en recibir un tratamiento de edición genética personalizado, lo cual marca un avance sin precedentes en la medicina. Los doctores, en un esfuerzo conjunto, desarrollaron un nuevo tipo de medicamento en menos de siete meses para corregir una condición metabólica mortal provocada por un error genético. Este innovador tratamiento destaca la precisión que ofrecen las nuevas tecnologías de edición genética, ofreciendo esperanzas para aquellos afectados por enfermedades raras.
El tratamiento de KJ fue diseñado para corregir una única letra de su ADN, lo que resalta tanto el potencial de la edición genética como los desafíos que conlleva. A pesar de que la terapia mostró señales de éxito en el pequeño, los investigadores reconocen que la creación de tratamientos personalizados es un proceso costoso y complicado. Este caso pone de manifiesto la creciente crisis en la tecnología de edición genética: aunque podría curar miles de enfermedades, la mayoría son tan raras que las empresas no pueden recuperar los costos de desarrollo.
La situación de KJ sugiere un futuro donde padres de niños enfermos puedan acceder a tratamientos individualizados tras una rápida secuenciación de ADN. Sin embargo, las empresas de biotecnología se han centrado principalmente en condiciones genéticas más comunes. Ante el éxito preliminar en el tratamiento de KJ, se hace urgente encontrar soluciones para escalar tratamientos personalizados a una mayor cantidad de pacientes, mientras se avanza hacia un modelo más accesible y eficiente que pueda atender a todos los afectados.
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