Un bebé llamado Kyle ‘KJ’ Muldoon Jr. ha sido tratado con el primer medicamento de edición genética personalizado para una rara enfermedad metabólica. Este tratamiento, desarrollado en menos de siete meses, representa un avance significativo en la medicina basada en la edición de genes, específicamente diseñado para corregir un error genético único. A pesar de ser un tratamiento único, su éxito podría indicar un futuro donde enfermedades extremadamente raras sean tratables.
El proceso de tratamiento de KJ involucró a más de 45 científicos y médicos que trabajaron juntos para diseñar y probar la terapia de edición genética, la cual utiliza una nueva versión de la tecnología CRISPR. A través de esta técnica, los investigadores pudieron corregir una sola letra en el ADN de KJ, proporcionándole la posibilidad de llevar una vida más saludable. Aunque todavía no se puede determinar completamente el éxito del tratamiento, los signos tempranos de mejoría son prometedores.
Sin embargo, este caso también pone de relieve los desafíos del acceso a tratamientos de edición genética. Aunque la tecnología podría curar miles de condiciones genéticas, muchas de ellas son tan raras que resulta difícil y costoso desarrollar tratamientos viables. A medida que avanza la investigación, es urgente encontrar formas de hacer que estos tratamientos personalizados sean accesibles para todos los que los necesiten, abriendo la puerta a una nueva era en la salud genética.
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