Kyle “KJ” Muldoon Jr., un bebé que padecía una rara condición metabólica, ha sido tratado con un revolucionario medicamento de edición genética personalizado. Este es el primer caso conocido en el que un tratamiento de edición genética se ha diseñado específicamente para un individuo, ofreciendo nuevos horizontes en la lucha contra enfermedades genéticas. La intervención se llevó a cabo en tiempo récord, menos de siete meses, lo que demuestra el potencial de la tecnología de edición genética.
Los investigadores utilizaron una nueva versión de CRISPR, conocida como edición base, que permite sustituir una única letra en el ADN para restaurar su función. Este enfoque no solo es innovador, sino que también plantea desafíos respecto a la viabilidad económica del desarrollo de tratamientos personalizados para enfermedades raras. Aunque se ha demostrado que el tratamiento de KJ es prometedor, es incierto si podrá ser replicado debido a los altos costos involucrados en su desarrollo.
A pesar de las dificultades, KJ ha recibido tres dosis del tratamiento y muestra signos de mejoría, creciendo y desarrollándose normalmente. Este avance sugiere un futuro en el que los niños enfermos podrían recibir tratamientos personalizados basados en su ADN. Sin embargo, los expertos advierten sobre la brecha entre la posibilidad de la edición genética y la disponibilidad de tratamientos accesibles para todos, subrayando la necesidad urgente de encontrar un camino hacia adelante en esta innovadora terapia.
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