Un bebé llamado Kyle “KJ” Muldoon Jr. se convirtió en el primer paciente tratado con un medicamento de edición genética personalizado, diseñado específicamente para corregir una anomalía genética rara que causa una condición metabólica mortal. Este avance médico, realizado por un equipo de más de 45 científicos, muestra el inmenso potencial de editar genes para tratar enfermedades raras, aunque plantea grandes retos en su aplicación en un entorno práctico.
El tratamiento de KJ se centró en corregir un solo error en su ADN utilizando tecnología avanzada llamada edición base, que puede reemplazar letras específicas del ADN en lugar de eliminarlas. A pesar del éxito parcial del tratamiento, los expertos advierten que estos tratamientos son extremadamente costosos y solo se pueden realizar para casos específicos, como KJ, lo que destaca la brecha existente entre lo que la edición genética puede lograr y su disponibilidad para pacientes con condiciones más comunes.
A medida que KJ continúa creciendo y mostrando signos de mejora, la investigación resalta la necesidad urgente de desarrollar tratamientos personalizados escalables para enfermedades raras. Esto podría revolucionar la forma en que tratamos condiciones genéticas en el futuro, ofreciendo esperanza a familias que buscan soluciones para enfermedades que antes eran consideradas incurables. Sin embargo, la comunidad médica también debe abordar los desafíos económicos y éticos que estos tratamientos plantean.
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