Un bebé que lucha contra una rara condición metabólica ha sido tratado con un revolucionario tratamiento de edición genética personalizado. Este procedimiento marca un hito en la medicina, al ser el primero en aplicar esta técnica de manera específica para tratar a un solo paciente. Los médicos lograron diseñar el tratamiento en menos de siete meses, utilizando una versión avanzada de la tecnología CRISPR llamada ‘base editing’, que puede corregir fallos en el ADN de manera precisa.
El bebé, llamado Kyle ‘KJ’ Muldoon Jr., fue diagnosticado con un error en su gen CPS1, que causaba una acumulación peligrosa de amoníaco en su sistema, y sin tratamiento, podría haber enfrentado un desenlace fatal. Tras el consentimiento de sus padres, un equipo de más de 45 científicos colaboró para desarrollar y probar el tratamiento antes de aplicarlo. KJ recibió tres dosis de la terapia y aunque los resultados finales no pueden ser evaluados todavía, los médicos reportan que está creciendo y prosperando, lo que sugiere una respuesta positiva al tratamiento.
Este caso único subraya tanto el potencial del tratamiento de edición genética como los desafíos económicos que enfrenta. La posibilidad de personalizar tratamientos para condiciones genéticas raras es prometedora, pero la inversión necesaria para desarrollarlos a menudo no es viable para empresas farmacéuticas. Sin embargo, el éxito en el caso de KJ podría acelerar los esfuerzos para encontrar soluciones que permitan ofrecer terapias personalizadas a más pacientes en el futuro, vislumbrando una era donde la medicina se adapte específicamente a las necesidades genéticas de cada individuo.
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