Un bebé llamado Kyle ‘KJ’ Muldoon Jr. ha sido el primer paciente en recibir un tratamiento de edición genética personalizado, diseñado específicamente para corregir un error en su ADN que le causaba una condición metabólica letal. Este notable avance fue posible gracias a un equipo de más de 45 científicos y médicos que trabajaron rápidamente para desarrollar este tratamiento único en menos de siete meses. KJ recibió tres dosis de este innovador medicamento, que utiliza una nueva versión de la tecnología CRISPR conocida como edición base para abordar problemas genéticos específicos.
Aunque los resultados preliminares son alentadores, ya que KJ está creciendo y mostrando signos de mejora, los expertos advierten sobre los desafíos que presenta este tipo de tratamiento. El costo y la complejidad de la edición genética personalizada limitan su viabilidad para otras condiciones raras. A pesar de su éxito inicial, este enfoque puede no ser aplicable a gran escala debido a las altas inversiones requeridas en investigación y desarrollo que no se pueden recuperar con un pequeño número de pacientes.
La experiencia de KJ resalta tanto las posibilidades que ofrece la edición genética como la urgencia de encontrar soluciones sostenibles para el tratamiento de enfermedades raras. A medida que la tecnología avanza, la esperanza es que en el futuro los padres puedan llevar a sus hijos a clínicas donde podrán recibir tratamientos personalizados basados en su ADN. Sin embargo, los investigadores reconocen que aún queda un largo camino por recorrer para hacer que estos tratamientos sean accesibles y efectivos a gran escala, especialmente para afecciones poco comunes que actualmente permanecen sin tratamiento.
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