Un bebé llamado Kyle “KJ” Muldoon Jr. ha sido tratado con un innovador medicamento de edición genética personalizado, marcando un hito en el tratamiento de enfermedades genéticas raras. Durante menos de siete meses, un equipo de más de 45 científicos desarrolló un tratamiento específico que corregía un error en su ADN. Esta singular intervención resalta tanto la promesa de la edición genética como los desafíos que enfrenta en la lucha contra condiciones extremadamente raras.
KJ sufría una rara condición metabólica causada por una errónea escritura de un gen. Después de recibir las dosis del tratamiento, los médicos han observado que el bebé está creciendo y prosperando, sugiriendo que la edición genética ha tenido al menos un impacto positivo. Sin embargo, aún se necesita vigilancia constante para comprender completamente los efectos de esta terapia, que representa una posible solución para otros niños con desórdenes similares.
Este caso también pone de manifiesto la brecha entre las capacidades de la edición genética y la disponibilidad de tratamientos para quienes realmente los necesitan. A pesar del éxito inicial en el tratamiento de KJ, la creación de terapia personalizada más allá de estos casos únicos enfrenta retos significativos, especialmente en términos de costo y accesibilidad. Se espera que el avance en este campo conduzca a una era donde las terapias moldeadas específicamente para los pacientes sean comunes, abriendo nuevas puertas en la medicina.
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